FDAは20種類以上の新薬を却下し、多国籍企業で承認された医薬品も挫折を経験している。その主な理由は何か？

有効性データの重大な欠陥により、臨床的意義が最重要となる。多くの薬剤が以下の理由で却下されている。 「証拠不十分」 サノフィの 37億ドル BTK阻害剤テレブルチニブの多発性硬化症適応症の取得は、肝障害リスクが高く、効果が得られる対象集団が不明確であるため却下された。グラクソ・スミスクラインのブレンレップは、主要な有効性エンドポイントを達成できなかっただけでなく、登録率も低かった。 5%未満 米国患者の間でのデータに関する疑問が生じ、FDAはデータの適用性について直接的な質問を行った。たとえ試験で統計的に有意な差が示されたとしても、臨床的価値が疑わしい場合は、審査に合格しないことになる。

生産上の問題が浮上している 「主要な障害」 新薬承認に関して。2025年に発行された複数の却下通知は、CMC（化学、製造、および管理）の不備を指摘していた。恒瑞医薬の「デュアルAi」療法（カレリズマブ＋アパチニブ）は、製造工程の欠陥により2回却下された。学者岩の脊髄性筋萎縮症治療薬とリジェネロンのリンパ腫治療用二重特異性抗体は、第三者製造業者カタレントとのコンプライアンス問題により、いずれも承認が遅れた。さらに重要なことに、FDAの分析により、 56% 不合格通知の多くは、データ整合性からクリーンルームの検証に至るまで、生産施設の検査に関する問題に関連しており、些細な見落としでも危険信号となる可能性があった。

FDAの安全性審査は非常に細かいことで有名だ。Luye Pharmaのリスペリドン徐放性注射剤は、3人の患者が症状を示した後に「用量急増」のリスクがあると指摘された。 5倍の増加 血中薬物濃度はベースラインから上昇した。PTC社のフリードライヒ運動失調症治療薬バチキノンは、既存の研究からの安全性データが不十分であったため、新たな対照試験を実施する必要があった。米国国民に対する安全性データが不十分であれば、他国で承認された医薬品であっても販売が中止される可能性がある。